Aptorum Group anuncia progresso significativo do candidato a medicamento reaproveitado, o SACT-1 para o tratamento do neuroblastoma, visando o envio de IND no segundo semestre de 2020



Aptorum Group anuncia progresso significativo do candidato a medicamento reaproveitado, o SACT-1 para o tratamento do neuroblastoma, visando o envio de IND no segundo semestre de 2020Publicado por Parceiro Dino em 10 fev, 2020 - 11:13 -

NOVA YORK 10/2/2020 –

Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) (“Aptorum Group”), uma empresa biofarmacêutica com foco no desenvolvimento de novas terapêuticas para atender às necessidades médicas globais não atendidas, anuncia dados e desenvolvimento positivos em relação ao candidato a medicamento reaproveitado, o SACT-1, para o tratamento do neuroblastoma, um tipo raro de câncer pediátrico que se desenvolve em bebês e crianças pequenas. Sujeitoàconclusão dos estudos de validação atuais, o Aptorum Group planeja aproveitar o caminho 505(b)(2) e enviar uma submissão do IND ao FDA para o SACT-1 no segundo semestre de 2020.1

O SACT-1 é o primeiro candidato a medicamentos reaproveitado a ser desenvolvido sob a plataforma de descoberta de medicamentos Smart-ACTTM, que emprega uma abordagem sistemática para identificar, redirecionar e desenvolver medicamentos aprovados existentes de encontro a um universo atualmente identificado de mais de sete mil (e aumentando) doenças órfãs.2

Através desta plataforma, o Aptorum Group pretende acelerar e promover rapidamente os candidatos a medicamentos reaproveitados, que geralmente têm perfis e dados de segurança e toxicidade humanos bem estabelecidos, através das fases de desenvolvimento e clínica para atender ao mercado em rápido crescimento de doenças órfãs. O Aptorum Group tem como objetivo rastrear várias áreas de doenças órfãs, incluindo, entre outras, doenças oncológicas, autoimunes, metabólicas e genéticas.

Através da plataforma Smart-ACTTM, o Aptorum identificou com sucesso a eficácia potencial e desenvolve o SACT-1 para o tratamento do neuroblastoma, sendo uma área terapêutica totalmente nova a partir de sua indicação aprovada. Em nossos estudos recentes, o SACT-1 demonstrou ser eficaz contra inúmeras linhas celulares de neuroblastoma, das quais duas são células amplificadas de MYCN, que representam o grupo de pacientes de neuroblastoma de alto risco. Além disso, ao usar um índice de combinação como uma medida quantitativa da extensão da interação medicamentosa, o Aptorum Group observou um sinergismo alto e robusto entre o SACT-1 e a quimioterapia tradicional in vitro, indicando um potencial aprimoramento da eficácia/redução da dose da quimioterapia. Em nosso estudo recente, a dose máxima tolerável do SACT-1 em um modelo de roedor foi determinada como superior a 400 mg/kg. Comparado com o MTD da quimioterapia padrão, como o paclitaxel (20 a 30 mg/kg)3 e a cisplatina (6mg/kg) 4, o perfil de segurança do SACT-1 parece ser bem impressionante.

A reformulação do SACT-1 é uma formulação pediátrica para melhor atender às necessidades de pacientes com neuroblastoma, que são exclusivamente crianças menores de cinco anos. Com base em nossas observações internas de informações pré-existentes de produtos aprovados,5 o SACT-1 também exibe um perfil de segurança bem estabelecido: a 150 mg/dia, (a taxa de mortalidade foi de 0% em estudos clínicos anteriores) sem eventos adversos relacionadosàdose.

Sobre o neuroblastoma

O neuroblastoma é uma forma rara de câncer, classificada como uma doença órfã, que se forma em certos tipos de tecido nervoso e mais frequentemente nas glândulas suprarrenais, assim como na coluna, tórax, abdômen ou pescoço, predominantemente em crianças, especialmente em crianças com cinco anos de idade e abaixo. Para o grupo de alto risco, que representa cerca de 20%6 da população total de novos pacientes por ano, a taxa de sobrevida em cinco anos dessa condição é em torno de 40% a 50%, conforme observado pela American Cancer Society7. O alto custo atual do tratamento medicamentoso para pacientes de alto risco pode atingir uma média de US$ 200.000 por regime (todos os 6 ciclos)8. Além disso, a maioria dos pacientes pediátricos geralmente não tolera ou sobrevive ao estágio quimioterápico relevante que, sujeito a estudos clínicos adicionais, pode ser tratado positivamente pelo candidato SACT-1, devido aos potenciais efeitos sinérgicos, quando aplicado com quimioterapia padrão, conforme descrito acima.

Para uma apresentação geral adicional, visite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/bcf77574-7bd6-4b9d-8110-d53837238f16

Para uma apresentação técnica adicional, visite: http://ir.aptorumgroup.com/static-files/66346f79-7a03-474a-89be-0eaafaa00d9d

Sobre a Aptorum Group Limited

A Aptorum Group Limited (Nasdaq: APM) é uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento eàcomercialização de novas terapêuticas para atender às necessidades médicas não atendidas. A Aptorum Group está realizando projetos terapêuticos em doenças órfãs, doenças infecciosas, doenças metabólicas e outras áreas de enfermidades.

Para mais informações sobre o Aptorum Group, acesse www.aptorumgroup.com.

Sobre o Smart Pharma Group

O Smart Pharma Group é de propriedade integral do Aptorum Group Limited. O Smart Pharma Group tem como foco a identificação e redefinição sistemática de medicamentos aprovados existentes para o tratamento de várias doenças órfãs. O Smart Pharma Group realiza tanto triagens com base computacional e validações clínicas para promover o desenvolvimento de seus candidatos reaproveitados.

Isenção de responsabilidade e declarações prospectivas

Este comunicadoàimprensa inclui declarações relativas ao Aptorum Group Limited e suas expectativas, planos e perspectivas futuras que constituem “declarações prospectivas”, na acepção da Lei da Reforma de Litígios de Valores Mobiliários de 1995. Para esse fim, quaisquer declarações aqui contidas que não sejam declarações de fatos históricos podem ser consideradas declarações prospectivas. Em alguns casos, é possível identificar as declarações prospectivas por termos como “pode”, “deveria”, “espera”, “planeja”, “antecipa”, “poderia”, “pretende”, “objetiva”, “projeta”, “contempla”, “acredita”, “estima”, “prevê”, “potencial” ou “continua”, ou o negativo desses termos ou de outras expressões semelhantes. O Aptorum Group baseou essas declarações prospectivas, que incluem declarações relacionadas com os cronogramas projetados para envios de candidaturas e ensaios, em grande parte em suas expectativas e projeções atuais sobre eventos e tendências futuras que, acredita, podem afetar seus negócios, condição financeira e resultados operacionais. Estas declarações prospectivas são válidas apenas a partir da data deste comunicadoàimprensa e estão sujeitas a vários riscos, incertezas e suposições, que incluem, sem limitação, os riscos relacionados com as mudanças anunciadas em sua administração e organização, no serviço e disponibilidade contínuos de pessoas chave, sua capacidade de expandir sua variedade de produtos, oferecendo produtos adicionais para segmentos adicionais de consumidores, resultados de desenvolvimento, estratégias antecipadas de crescimento da empresa, tendências e desafios antecipados em seus negócios e suas expectativas em relaçãoàestabilidade da cadeia de suprimentos e os riscos descritos mais detalhadamente no Formulário 20-F do Aptorum Group e outros registros que o Aptorum Group possa apresentaràComissão de Títulos e Câmbio dos Estados Unidos no futuro. Como resultado, as projeções incluídas nestas declarações prospectivas estão sujeitas a alterações. O Aptorum Group não assume nenhuma obrigação de atualizar quaisquer declarações prospectivas contidas neste comunicadoàimprensa como resultado de novas informações, eventos futuros ou outros.


1 Se o FDA considerar o caminho 505 (b) (2) como uma rota aceitável para aprovação do SACT-1, a empresa poderá aproveitar os dados clínicos e não clínicos existentes junto com estudos iniciados pelo patrocinador para acelerar o desenvolvimento e a aprovação do SACT-1.

2 Consulte https://rarediseases.info.nih.gov/diseases/pages/31/faqs-about-rare-diseases

3 Clin Cancer Res. 5(11):3632-8.

4 BMC Cancer 17: 684 (2017).

5 Sujeitoàaprovação do FDA e na base de caso a caso, um requerimento 505(b)(2) pode contar, em parte, com as informações existentes de produtos aprovados (como as descobertas anteriores do FDA sobre segurança e eficácia) ou produtos na literatura (como dados disponíveis). Entretanto, geralmente falando, o requerente ainda é obrigado a realizar um estudo de transposição de fase 1 para comparar o medicamento listado de referência e citar as informações de segurança e eficácia estabelecidas.

6 Annu Rev Med. 2015; 66: 49–63.

7https://www.cancer.org/cancer/neuroblastoma/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html

8 https://www.cadth.ca/sites/default/files/pcodr/Reviews2019/10154DinutuximabNeuroblastoma_fnEGR_NOREDACT-ABBREV_Post_26Mar2019_final.pdf

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Fonte: BUSINESS WIRE